4款产品同一天审评，南京传奇要接棒信达，28号拭目以待！

不久前，药时代对信达/礼来的PD-1单抗的ODAC会议进行了直播，全程共有4.2万人在线为信达加油，见证了中国新药出海的关键时刻。次日也有超过30万人参与了轮播的观看，可见大家对于中国新药出海和创新药上市抱有热烈的关注。

参考文献：《不眠之夜全纪录！那一夜，我们都是「信达人」（附：英文字幕版全场回放+4段必听发言）》

截止目前，共有8款国产创新药的上市申请获得FDA的受理。除了4个PD-1产品（信达生物、百济神州、君实生物、康方生物）以外，还有和黄医药的索凡替尼、亿帆医药的F-627、腾盛博药新冠中和抗体安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法以及传奇生物细胞疗法西达基奥仑赛。在本月底，又迎来了一个有关中国创新药出海的重要日子，FDA将在2月28日对4家企业的药品做出批准与否的决定。除了传奇生物，参加“此次考试”的还有Gilead Sciences（吉利德科学）、CTI BioPharma以及Amryt Pharma。

在这场好戏拉开大幕之前，让我们一起来看看各家企业的背景以及相关产品的信息吧。

药品1：Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)

公司名称：传奇生物

提交申请日期：2020年5月

申报适应症：用于成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤

据了解，Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel）是一种针对BCMA的嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法。在美国和欧洲之前被称为JNJ4528，而在中国则被称为LCAR-B38M或西达基奥仑赛。

根据传奇生物母公司金斯瑞披露，传奇生物在2017年12月与杨森签订了有关cilta-cel的全球合作与许可协议。根据协议，双方在世界范围内分担药物开发、生产及商业化的成本；中国地区按传奇生物70%、杨森30%分配；其他地区按50%平均分配。考虑到传奇生物授予给杨森的许可及其他权利，杨森向传奇生物支付了3.5亿美元的首付款。同时传奇生物还有可能获得12亿－14亿的潜在里程碑付款。

有了杨森的支持，产品的研发更加顺畅。在2019年12月，西达基奥仑赛获得了突破性疗法认定，并于2020 年 12 启动了 BLA 滚动提交，用于成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤。2021年5月，西达基奥仑赛获得了FDA授予的优先审评资格，PDUFA时间定在2021年11月29日。但事与愿违的是，FDA要求更新提供的分析方法和数据，PDUFA 日期因此被延长了三个月。  

大家对CAR-T疗法的了解可能始于120万/针的药品新闻。作为国内首个获批的CAR-T药物，复星凯特的奕凯达-阿基仑塞注射液售价甚至超过了大部分人一辈子的收入。因此成为一个热门话题。

参考文献：《揭开“120万一支”阿基仑赛的背后——CAR-T细胞治疗药物的神秘面纱》

不过，贵是有贵的道理。一方面是因为CAR-T疗法需要从患者身上取材，无法实现量产；另一方面是因为治疗效果超过了其他的产品。2月17日国际顶级期刊《NEJM》杂志上刊登了CAR-T细胞疗法的最新进展。研究显示，和标准治疗相比，复发难治大B细胞淋巴瘤患者接受CAR-T细胞疗法的中位无进展生存期增加超3倍！

参考文献：《重磅！中位无事件生存期增加超3倍！CAR-T疗法登顶《NEJM》！》

在信达/礼来PD-1暂时遇挫的大背景下，传奇生物的CAR-T疗法能否闯关成功值得大家更多的关注。

公司简介

传奇生物成立于2014年11月，是金斯瑞生物科技（01584.HK）的子公司，也是一家集肿瘤细胞免疫疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司。被称为中国CAR-T领域第一股，目前有1000多名员工。

公司官网显示，公司致力嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）、T 细胞受体 (TCR-T) 和自然杀伤 (NK) 细胞等免疫疗法。在公司的产品管线中，主要涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和感染性疾病等。

因为传奇生物还没有商业化的产品，西达基奥仑赛如若获批，将成为传奇生物的里程碑事件。随着最后审评日期的临近，传奇生物也即将迎来他们期盼已久的日子，公司也即将步入商业化阶段。

药品2：Lenacapavir

公司名称：Gilead Sciences（吉利德科学）

提交申请日期：2021年6月28日

申报适应症：治疗和预防HIV-1

据了解，Lenacapavir是一款长效的HIV-1衣壳抑制剂，用于经历过大量过往治疗，并且多药耐药的HIV-1感染者。根据公司官网信息，吉利德在2021年6月28日向FDA提交了Lenacapavir的NDA申请。该申请是基于CAPELLA 试验的2/3期数据，该试验是一个双盲、安慰剂对照的全球多中心研究，旨在评估Lenacapavir每6个月一次给药方案的抗病毒活性。与大多数抗病毒药物只作用于病毒复制阶段不一样，Lenacapavir可以抑制HIV-1的多个阶段，并且与现有药物没有已知的交叉耐药性。

在2月16日，公司通过官网公布了Lenacapavir最新一年的数据，数据显示在多重耐药的HIV感染者和没有接受过治疗的HIV感染者中，Lenacapavir对病毒都有较高的抑制率。

公司简介

吉利德科学是一家致力于攻克危及生命的疾病的公司，例如艾滋病、病毒性肝炎和癌症。目前已经有30多年历史，在超过35个国家中都有业务。

在HIV领域，吉利德一直是该领域的重要推动者。30多年来，吉利德已经开发出11种HIV药物，包括首个治疗HIV的单片方案和首个用于暴露前预防的抗逆转录病毒片剂。这些成果极大地推动了抗HIV药物的发展，并将该病转变为可预防的慢性病。

在公司的研发管线中，除了Lenacapavir还有多款抗HIV药物处于研发中。因此，吉利德在HIV领域的发展潜力也备受期待。

药品3：Pacritinib

公司名称：CTI BioPharma

提交申请日期：2021年3月31日

申报适应症：骨髓纤维化

根据公司官网，Pacritinib是公司在血液肿瘤领域的第一款产品。是一种新型口服多激酶抑制剂，对JAK2、IRAK1 和 CSF1R 具有特异性，主要用于骨髓纤维化。但也有数据表明Pacritinib在移植物抗宿主病、急性髓性白血病、慢性粒细胞性白血病等领域有治疗潜力。据了解，骨髓纤维化是一种骨髓瘤，有纤维性瘢痕组织形成。同时，该骨髓瘤会导致血小板减少、贫血、疲劳和肝脾肿大等症状。

根据公司官网，CTI BioPharma在2021年3月31日完成Pacritinib用于骨髓纤维化的NDA滚动提交。同年6月1日，CTI BioPharma宣布FDA已接受Pacritinib的NDA申请，并授予优先审评资格。PDUFA 日期为 2021 年 11 月 30 日。

不过，在产品标签讨论期间，FDA 要求CTI BioPharma提供额外的临床数据，并且认为提交的数据会对NDA的申请构成重大修正，因此将PDUFA日期推迟了三个月至2022年2月28日。虽然时间有所延迟，不过Pacritinib依然具有成为潜在BIC疗法的可能。

公司简介

CTI BioPharma是一家总部位于华盛顿西雅图的生物技术公司，主要从事血液肿瘤疗法的收购、开发和商业化。通过对疾病更深层次机理的探究，来推动血液肿瘤领域新疗法。

公司的目标是成为血液肿瘤领域新疗法的推动者和领导者。就当下而言，公司一方面大力推进Pacritinib在骨髓纤维化领域的研究进度，另一方面也在积极寻找商业合作，力求以最快的速度获得更多的产品。

根据公司2021年发布的年报，Pacritinib是其唯一积极开发的候选产品。有多项关于Pacritinib的临床研究正在开展。并且在新冠大流行期间，公司还开展了将Pacritinib用于 COVID-19重症住院患者的研究。由此可见，CTI BioPharma对于Pacritinib的获批还是抱有很大的期待。

药品4：FILSUVEZ (Oleogel-S10)

公司名称：Amryt Pharma

提交申请日期：2021年6月

申报适应症：大疱性表皮松解症（EB）

Filsuve是从桦树树皮（桦木皮层）提取的物质，内含桦木脑和相关三萜化合物的天然物质，与葵花籽油一起制成油凝胶，用于局部给药，属于典型的植物药。如若获批，Filsuvez（Oleogel-S10/AP101）有望成为第三个通过 FDA 批准的植物药，并且有可能是首个获批用于罕见遗传性皮肤病大疱性表皮松解症（EB）的产品。目前，有且仅有两款植物药获得了FDA的批准，其一是Medigene AG 公司的外用绿茶提取物 Veregen（茶多酚），另外一个是Salix公司从秘鲁巴豆红色乳胶粗品中提取的口服止泻药Fulyzaq（crofelemer）。

据了解，Amryt在2020年10月29日宣布了Filsuvez用于治疗EB的关键3期试验数据。数据显示，研究达到了主要疗效终点。根据公司官网，FDA在2021年6月接受了Filsuvez的NDA申请，并授予优先审评资格，原定PDUFA日期为 2021 年 11 月 30 日。因FDA认定Amryt提交的附加信息构成了对NDA的重大修订，为充分审查和评估Amryt提交的数据，于是将PDUFA日期延长至2022年2月28日。

Filsuvez是否能够顺利批准也颇值得大家关注。因为传统中药与植物药有着密不可分的联系，而且在中国医药改革、发展内卷的大背景下，中国传统中药也在苦苦地寻找出路。如果Filsuvez能够在FDA顺利获批，也许能为我国传统中药的发展带来一点启发。

公司简介

Amryt Pharma成立于2015年，是一家致力于罕见病开发的英国公司。到目前为止已经收购了3家企业。在公司管线中，已有3款产品完成商业化。其中两款孤儿药（JUXTAPID和MYALEPT）已在全球上市销售超过6年。如果顺利获批，Filsuvez有望成为公司第四款商业化的产品。

通过以上信息我们可以看出，以上4款产品都汇聚了研发企业付出的汗水和对未来的期待，对企业当下和未来的发展都起着决定走向的作用。相信在2月28号这一天，有很多人会关注药品审批的进展。因为这不仅有关企业过去的努力，还涉及到企业未来的发展状况。

作为普通医药人，我们不仅可以关注传奇生物的审批情况，还可以通过其他3家企业的审批情况，去揣摩FDA对不同类型创新药的态度。

最后，让我们共同关注FDA放榜的那一天（在2月28日），也祝愿以上四家企业都能金榜题名，为人类的健康做出应有的贡献！

End

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